遺伝性血管性浮腫（HAE）の小児患者さんに対するアナエブリの良好な第3b相試験結果を発表
CSL社は7月27日、遺伝性血管性浮腫（HAE）の2歳から11歳の小児を対象にアナエブリ（一般名：ガラダシマブ（遺伝子組換え））を評価した第3b相試験において、良好な試験成績が得られたと発表しました。
遺伝性血管性浮腫（HAE）は、1万人から5万人に1人の割合で発症するとされる遺伝性の疾患です。体内での炎症の制御に重要な役割を果たす血中タンパク質が不足したり正しく機能しなかったりすることで、顔や手足、お腹、のどなど、体のさまざまな部位に腫れが生じる発作を引き起こします。特にお腹に発作が起きた場合は激しい腹痛や下痢、吐き気などを伴い、顔やのどに起きた場合は気道が塞がって窒息する危険があり、適切な治療が行われなければ死に至る可能性があります。
アナエブリは、腫れを引き起こす一連の反応において、その最上流にある特定の血中タンパク質である活性化第XIIa因子を特異的に阻害することで発作を抑える新しい仕組みの薬です。現在、成人および12歳以上の小児における遺伝性血管性浮腫（HAE）の急性発作の発症を抑える薬として、世界40カ国以上で承認されています。
今回の試験は、2歳から11歳の小児のHAE患者さんを対象に実施されました。その結果、アナエブリはこれまでの試験結果と同様に良好な安全性と、薬に耐えられる度合いを示す忍容性が確認されました。さらに、12カ月間の治療期間中、多くの参加者で発作が起きないなど、良好な治療反応が示されました。同試験では、6歳から11歳の参加者16人には月1回、2歳から5歳の参加者6人には2カ月に1回の頻度で、それぞれ薬が投与されました。
CSLの研究開発責任者兼エグゼクティブ・バイスプレジデントであるビル・メザノッテ博士はプレスリリースにて、「今回の臨床試験成績の結果は、2歳から11歳の小児に対するアナエブリの適応拡大への申請を支持するものです。今後開催される学会において、試験の詳細な結果を共有できることを楽しみにしています。また、HAEの患者さんの治療選択肢の拡充に向けた取り組みを今後も継続してまいります」と述べています。
CSLは、2歳から11歳の小児に対するアナエブリの適応拡大を目指し、2026年下半期に各国の規制当局への申請を開始する予定です。試験の詳細な結果は今後開催される学会で発表されるとともに、査読付き学術誌への投稿も予定しています。
