オベキセリマブ、IgG4関連疾患の治療薬として製造販売承認を申請
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社は8月3日、オベキセリマブ（遺伝子組換え）について、IgG4関連疾患を適応症として製造販売承認を申請したと発表しました。
IgG4関連疾患（指定難病300）は、膵臓、胆道、唾液腺、涙腺、肺、および腎臓を含むほぼすべての臓器に病変が及ぶ恐れのある慢性線維性炎症性疾患です。大半の患者さんにおいて複数の臓器に病変が認められます。疾患の進行や再燃が生じると不可逆的な組織障害を引き起こし、最終的には臓器不全に至る可能性があります。日本では、推定発症率は10万人あたり0.28～1.08例、発症年齢の中央値は58歳と報告されています。指定難病に指定されており、長期的かつ継続的な医療管理を要する疾患として位置づけられています。
オベキセリマブは、B細胞系に広く発現するCD19およびFcγRIIbの両方に結合する二機能性ヒト化モノクローナル抗体です。日本において2023年11月に、IgG4関連疾患に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。
今回の申請は、国際共同第3相INDIGO試験の結果に基づいています。同試験で、オベキセリマブは、52週間の無作為化プラセボ対照期間においてプラセボと比較して疾患再燃リスクを統計学的に有意に56%低減し、主要評価項目を達成しました。投与された患者さんの73.2%は52週時点まで疾患再燃を認めませんでしたが、プラセボ投与群で認めなかった患者さんは45.4%と半数未満でした。この結果は、グルココルチコイド中止後も、オベキセリマブによる疾患再燃リスク低減効果が持続することを示しています。さらに、治験担当医師の評価による疾患再燃リスクの低下、レスキュー治療を要する疾患再燃の回数、完全寛解を達成した患者さんの割合、およびレスキュー治療の累積量という4つの副次評価項目でもプラセボと比較して有意な効果を示し、概ね良好な安全性および忍容性プロファイルが確認されました。
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社 研究開発本部長のアンジェラ デイビス氏はプレスリリースにて、「IgG4関連疾患は、2001 年に日本の研究者により、自己免疫性膵炎で血清IgG4高値が報告されたことを契機として提唱された疾患概念です。私たちは、患者さんのアンメットメディカルニーズに貢献できる可能性を追求し、引き続き、すべての関係者と連携して取り組んでまいります」と述べています。
