日本初のマクロファージ活性化症候群（MAS）治療薬ガミファント点滴静注液50mgが製造販売承認を取得
Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社は9月16日、「ガミファント点滴静注液50mg（一般名：エマパルマブ（遺伝子組換え））」について、「全身型若年性特発性関節炎又は成人発症スチル病に伴うマクロファージ活性化症候群」を効能・効果として製造販売承認を取得したと発表しました。
マクロファージ活性化症候群（MAS）は、全身型若年性特発性関節炎や成人発症スチル病に伴い、免疫系が過剰に活性化することで発症する重篤な炎症性病態です。発熱、血球減少、肝機能障害、凝固異常、高フェリチン血症などを呈し、病態が急速に進行して生命を脅かす可能性があります。これまで国内において利用可能な治療選択肢は限られており、長らくアンメットメディカルニーズが存在していましたが、ガミファントは同適応症を対象として日本で初めて承認された医薬品となります。
ガミファントは、マクロファージを強力に活性化するサイトカインであるIFNγに作用するヒトIgG1モノクローナル抗体です。遊離型および受容体結合型IFNγに結合して、その活性を非競合的に中和し、IFNγ依存性のSTAT1シグナル伝達を阻害します。これにより、マクロファージの活性化や炎症性ケモカインの産生が減弱し、過剰な炎症反応を抑制して組織障害の進行を防ぎます。
Sobi Japan社代表取締役社長の金哲大氏は同剤の製造販売承認の取得について、「ガミファントの製造販売承認を取得し、日本の患者さんに新たな治療選択肢をお届けできるようになることを大変うれしく思います。日本初のMAS治療薬として、本剤が新たな可能性をもたらし、これからの治療を前進させる一助となることを期待しています。Sobi Japanは今後も、希少・難治性疾患における高いアンメットメディカルニーズに応え、患者さんとそのご家族の未来に貢献してまいります」と述べています。
