FDAが原発性IgA腎症治療薬ファビハルタを通常承認、腎機能低下を有意に抑制
ノバルティス社は7月17日、FDA（米国食品医薬品局）が、疾患進行リスクのある原発性IgA腎症（IgAN）を有する成人における腎機能低下の抑制を適応として、ファビハルタ（イプタコパン）の通常承認を付与したと発表しました。
IgA腎症（指定難病66）は、世界で毎年100万人あたり約25人が新たに診断される一般的な自己免疫性腎疾患の一つです。持続的な尿蛋白を伴う患者さんの最大50％は、診断から10～20年以内に腎不全へと進行し、多くの場合は透析や腎移植が必要となります。
ファビハルタは、IgA腎症における糸球体炎症および腎障害の主な促進因子の一つである補体第二経路を選択的に標的とするようデザインされた経口の補体B因子阻害剤です。2024年8月に原発性IgA腎症における蛋白尿減少を適応としてFDAから迅速承認を取得した後、優先審査の下で今回の通常承認を取得しました。
今回の承認は、主に第3相臨床試験のデータに基づいています。試験結果によると、ファビハルタは2年間にわたり、プラセボ（偽薬）と比較して、腎機能の指標である推算糸球体濾過量（eGFR）の低下を48％抑制し、腎機能の維持を示しました。また、治療開始2週間後という早期から尿蛋白の改善が認められ、その効果は治療期間を通じて持続しました。
University of Alabama at Birminghamの腎臓内科教授であり、APPLAUSE-IgAN試験のSteering CommitteeメンバーでもあるDana Rizk, MDはプレスリリースにて、「IgA腎症は腎不全に至る慢性の免疫介在性疾患であり、患者さんの生活に深刻な影響を及ぼす可能性があります。腎機能低下を有意に抑制することは重要な治療目標です。今回のファビハルタの承認は、IgA腎症の治療において、補体活性化を含む疾患の根本的な病態メカニズムを標的とすることの重要性を裏付けるものであり、腎臓の健康維持に貢献するものです」と述べています。
また、IgA Nephropathy FoundationのDirector兼Co-FounderであるBonnie Schneider氏は、「今回のマイルストーンは、IgA腎症コミュニティにとって大きな希望となるものです。この進行性疾患の影響を受ける患者さんやご家族にとって、ファビハルタが腎機能の維持に貢献する可能性があることは、IgA腎症治療の未来に対する新たな希望と確信をもたらします」と述べています。
