全身性AL-κ型アミロイドーシス治療薬アミロペイブの国内製造販売承認を取得
アレクシオンファーマ合同会社は9月16日、アミロペイブ点滴静注300mg（一般名：アンセラミマブ（遺伝子組換え）、以下「アミロペイブ」）が、全身性ALアミロイドーシス（免疫グロブリン軽鎖がκ型優位の場合に限る）を効能・効果として製造販売承認を取得したと発表しました。
全身性免疫グロブリン軽鎖（AL）アミロイドーシスは、骨髄内の異常な形質細胞によって引き起こされる進行性の希少疾患です。異常な軽鎖タンパク質がミスフォールドしてアミロイド線維を形成し、心臓や腎臓などの組織や臓器に沈着することで進行性の臓器障害や心不全を引き起こします。世界で約7万4,000人、日本では約1,600人の患者さんがいると推計されており、全体の約20%がκ（カッパ）型、約80%がλ（ラムダ）型とされています。
今回の承認は、第3相臨床試験プログラム「CARES試験」の結果に基づいています。同試験のκ型優位サブグループ解析において、プラセボと比較して全死因死亡による生存率の62%の改善と、心血管系疾患による入院頻度の71%の減少を示しました。アミロペイブは、κ型サブグループを含む被験者全体で概ね良好な忍容性を示しました。アミロペイブ投与群とプラセボ投与群の有害事象率は同程度の発現率であり、その内容は基礎疾患および標準治療である異常形質細胞を標的とした薬剤（ダラツムマブ、シクロホスファミド、ボルテゾミブ、デキサメタゾン）に関連する既知の事象と一致していました。
日本赤十字社医療センター血液内科の塚田信弘部長はプレスリリースにて、「『アミロペイブ』は、全身性AL-κ型アミロイドーシス患者さんの治療における重要な一歩となります。これまで、全身性ALアミロイドーシスにおける臓器機能不全や死亡の根本的な要因である沈着したアミロイド線維を標的にできる治療選択肢はありませんでした。今回の承認により、的確にアイソタイプ特異的な治療アプローチができる世界初の抗アミロイド線維治療が提供され、この深刻な希少疾患に苦しむ患者さんに新たな希望をもたらすことができます」と述べています。
また、アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズの最高経営責任者であるマーク・デュノワイエ氏は、「新規の抗アミロイド線維治療薬であるアミロペイブが日本で承認されたことは、κ型軽鎖アミロイドーシスとともに生きる患者さんにとって、治療のあり方を大きく変える重要な前進です。この先駆的なイノベーションは、アミロイドーシス治療の未来を再定義する一助となる、幅広い治療ポートフォリオの開発を推進するという当社のコミットメントを示すものです」と述べています。
