ムコ多糖症II型と多糖症Ⅰ型の治療剤RGX-121とムコ多糖症I型治療剤RGX-111に関する独占的ライセンス契約を締結
日本新薬株式会社は1月14日、米REGENXBIO社と、ムコ多糖症II型を期待適応症とする遺伝子治療剤RGX-121、およびムコ多糖症I型を期待適応症とする遺伝子治療剤RGX-111に関する提携契約を締結したと発表しました。
ムコ多糖症は、遺伝的な要因により特定の酵素が欠損、もしくは酵素活性が低下し、ムコ多糖の一種である特定のグリコサミノグリカンが蓄積する先天性代謝異常疾患です。原因となる遺伝子によって7型に分類されており、それぞれの型の症状は異なります。グリコサミノグリカンの蓄積により、重症化すると中枢神経系を含む全身の臓器に障害をきたし、予後は10歳から15歳までと言われています。現在、根治療法はなく、酵素補充療法などによる進行抑制が治療の中心です。
RGX-121およびRGX-111は、欠損する酵素の遺伝子を導入することにより、対象の酵素が体内で合成され、疾患の進行を長期間にわたり抑制すると考えられている、ムコ多糖症II型および多糖症I型に対する遺伝子治療剤です。RGX-121は現在、米国において段階的承認申請を実施中。また、米国食品医薬品局（FDA）より、希少小児疾患指定、再生医療先進医療認定、希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定を受けています。RGX-111は現在、米国、ブラジル、イスラエルにおいて第Ⅰ/II相試験を実施中。また、FDAより希少小児疾患指定、希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定を受けています。
日本新薬はプレスリリースにて「難病・希少疾患を注力領域として位置づけています。RGX-121およびRGX-111は、ムコ多糖症でお困りの患者さんの治療により貢献できるものと期待しています」と述べています。
