自己免疫性筋炎を対象とした第3相ALKIVIA試験で良好な結果を発表
アルジェニクスジャパン株式会社は8月21日、自己免疫性筋炎の成人患者さんを対象に治療薬「VYVGART Hytrulo（一般名：エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）・ボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え）皮下注射製剤）」を評価した第3相ALKIVIA試験で、良好な主要結果が得られたと発表しました（ベルギー本社発表は現地時間8月17日）。
自己免疫性筋炎は、本来なら細菌やウイルスなどの外敵から身体を守るはずの免疫システムが過剰に働き、誤って自分の筋肉や皮膚、肺などを攻撃してしまう疾患です。
第3相ALKIVIA試験は、免疫介在性壊死性ミオパチー（IMNM）と皮膚筋炎（DM）患者さんを合わせた統合集団を対象に検証されました。その結果、52週時点の平均総合改善スコア（TIS）において、治療薬を投与されたグループはプラセボ（偽薬）を投与されたグループと比較して15.4ポイント大きい改善を示し、主要評価項目を達成しました。
治療効果は早くから現れ、投与開始から4週時点でプラセボを上回る改善が認められました。この効果は、ステロイドを徐々に減らした場合でも1年間の投与期間を通じて持続しました。さらに、事前に規定されたサブタイプ別解析でも良好な結果が得られました。承認された治療法がない免疫介在性壊死性ミオパチー（IMNM）の患者集団において、52週時点でプラセボ群と比べて14.8ポイント大きい改善を示し、主要評価項目を達成しました。免疫介在性壊死性ミオパチー（IMNM）において疾患活動性の有意な改善が示されたのは、この第3相試験が初めてです。皮膚筋炎（DM）の患者集団でも、同様に14.5ポイントの改善が認められ臨床的に意義のある結果となりました。ただし、皮膚筋炎（DM）集団はより小規模なグループであったため、統計学的な有意差は認められませんでした。
今回の試験では、筋力、日常生活における身体機能、筋肉以外の疾患活動性など、改善スコアを構成するすべての評価指標で治療薬がプラセボを上回る効果を示しました。皮膚筋炎においては、皮膚症状の改善も確認されています。
