進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）1型及び2型に対するフェニル酪酸ナトリウム、製造販売承認事項一部変更承認を取得
株式会社オーファンパシフィックは8月24日、フェニル酪酸ナトリウム（販売名：ブフェニール）に関し、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（Progressive familial intrahepatic cholestasis：以下、PFIC）1型及び2型を対象とした一連の臨床研究・医師主導治験の成果に基づき、PFIC1及びPFIC2を効能又は効果として追加する製造販売承認事項一部変更承認を、厚生労働省より取得したと発表しました。
進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC、指定難病338）は、乳幼児期から発症する遺伝性の難治性肝疾患です。肝臓から腸への胆汁の流れが滞ることで、黄疸やそう痒（激しいかゆみ）、肝機能障害が進行します。これまでの内科的治療は対症療法のみで、病状の進行によっては肝移植が必要となり、患者さんやその家族にとって大きな負担となっていました。
今回の承認は、東京大学、大阪大学、近畿大学、順天堂大学医学部附属順天堂医院、宮城県立こども病院との共同による一連の臨床研究および医師主導治験の成果に基づいたものです。フェニル酪酸ナトリウムは元々、尿素サイクル異常症の治療薬として用いられていましたが、東京大学大学院薬学系研究科の林久允氏（准教授）らの研究により、胆汁分泌を促進する新たな薬理作用が明らかになったことで、PFIC 1型および2型に対する有効性と安全性が臨床研究等で確認されました。
オーファンパシフィックは本承認について、「本承認により、これまで対症療法や肝移植に限られていたPFIC1及びPFIC2の治療において、病態機序に基づく内科的治療選択肢を臨床現場に提供できることになります」と述べています。
