エムパベリ、一次性膜性増殖性糸球体腎炎に関わる疾患に対する独占販売契約を締結
旭化成セラピューティクス株式会社は6月30日、Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社（以下「Sobi Japan」）と補体（C3）阻害剤「エムパベリ（一般名：ペグセタコプラン）」について、一次性膜性増殖性糸球体腎炎（指定難病223）に関わる疾患を対象とした独占販売契約を締結したと発表しました。
エムパベリは、補体経路の中心因子であるC3を標的とする治療薬です。すでに発作性夜間ヘモグロビン尿症を対象とする治療薬として承認されており、旭化成セラピューティクスが日本国内における独占販売権を取得して2023年9月より販売を行っています。
今回の契約によって新たに対象となるのは、一次性膜性増殖性糸球体腎炎に関わる疾患です。具体的には、C3腎症や免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎など、補体の異常活性化によって腎臓の糸球体に障害が生じる希少な腎疾患群を指します。これらの疾患は、進行すると慢性腎不全に至る可能性があり、透析や腎移植が必要となる場合もある一方で、現時点では確立された標準治療が限られています。
現在、Sobi Japanは日本国内において、一次性膜性増殖性糸球体腎炎に関わる疾患を対象とした承認取得に向けた開発を進めています。今回の契約締結により、旭化成セラピューティクスは当該適応症の承認後における日本での販売および商業化活動を担うことになります。なお、米国では補体異常が関与する腎疾患であるC3腎症および一次性膜性増殖性糸球体腎炎に対する治療薬として、12歳以上の患者さんを対象にすでに承認されています。
