遺伝性血管性浮腫（HAE）治療薬オラデオ顆粒分包が国内で製造販売承認を取得
株式会社オーファンパシフィックは8月26日、血漿カリクレイン阻害剤「オラデオ顆粒分包72mg、同96mg、同108mg及び同132mg（一般名：ベロトラルスタット塩酸塩、以下「オラデオ顆粒分包」）」について、日本国内における製造販売承認を取得したと発表しました。
遺伝性血管性浮腫（HAE）は、主に補体第1成分阻害因子（C1インヒビター）の欠損や機能低下などにより、血管透過性を亢進させるブラジキニンが過剰に産生されることで発症する遺伝性の疾患です。四肢、顔面、消化管、喉頭などに予測困難な浮腫発作を繰り返し、喉頭の浮腫は気道閉塞により生命に関わる可能性もあります。発作の予測は難しく、患者さんの学校生活や日常生活、さらにはご家族の生活にも大きな影響を及ぼします。
オラデオ顆粒分包は、体重15kg以上の2歳以上12歳未満の小児における「遺伝性血管性浮腫の急性発作の発症抑制」を効能または効果とする、1日1回経口投与の顆粒製剤です。日本では2021年1月に、成人および12歳以上の小児を対象とした「オラデオカプセル150mg」が承認されています。今回の顆粒製剤の承認により、これまで対象外だった体重15kg以上の2歳以上12歳未満の小児患者さんに対しても、1日1回の経口治療という新たな選択肢が提供されます。オラデオはBioCryst社が創製した経口投与可能な血漿カリクレイン阻害剤で、国内ではオーファンパシフィックが製造販売承認を保有しています。
今回承認された同剤は、1包中のベロトラルスタット含量が72mg、96mg、108mg、132mgの4規格です。通常、2歳以上12歳未満の小児には、体重別の用量を1日1回、食後または食事とともに経口投与します。用量は、体重15kg以上24kg未満が72mg、24kg以上32kg未満が96mg、32kg以上40kg未満が108mg、40kg以上が132mgとなっています。
なお、オラデオ顆粒分包の発売は、薬価収載に係る手続きの完了後を予定しています。
