免疫性血小板減少症（ITP）に対するウェイリズ、初のBTK阻害剤として製造販売承認を取得
サノフィ株式会社は6月19日、ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害剤である「ウェイリズ錠400㎎（一般名：リルザブルチニブ）」について、既存治療で十分な効果が得られない成人に対し「持続性及び慢性免疫性血小板減少症」を効能又は効果として、2026年6月19日付で製造販売承認を取得したと発表しました。
免疫性血小板減少症（指定難病63、ITP）は、免疫機能の異常により血小板が減少し、皮下出血や脳内出血など様々な部位での出血リスクが高まる疾患です。かつては特発性血小板減少性紫斑病と呼ばれていました。出血リスクや血栓症リスクに加え、倦怠感や不安、認知機能の低下などにより、患者さんの生活の質（QOL）に影響を及ぼすことが報告されています。
ウェイリズは、免疫系の細胞で重要な役割を果たすブルトン型チロシンキナーゼを選択的に阻害することで、血小板の破壊を抑え、自己抗体の産生を減らすなどの効果が期待されています。
今回の承認は、国際共同第3相試験であるLUNA3試験の結果に基づいたものです。既存治療で効果が不十分な患者さんを対象とした同試験において、主要評価項目である持続的な血小板反応を達成した割合は、プラセボ群の0％に対し、ウェイリズ群では23.3%でした。また、投与後12週間における血小板反応の達成割合もウェイリズ群が63.9%であり、プラセボ群の31.9%を上回りました。さらに、出血や倦怠感、生活の質の関連指標においても改善が認められており、主な副作用として下痢、吐き気、頭痛、腹痛などが報告されています。
大阪大学医学部附属病院輸血・細胞療法部病院教授の加藤恒先生はプレスリリースにて、「ITP患者さんにとって血小板を正常に近づけ、出血を心配することなく生活を過ごせることは極めて重要ですが、さらに最近ではITP疾患そのもの、または治療に伴う倦怠感といった様々な症状についても関心が高まっています。ウェイリズは多面的な免疫調節作用を発揮し、ITP病態のより根源へアプローチする新しい作用機序で、血小板数の改善のみならず、患者さんのQOL向上も含めたより高いレベルの疾患制御を実現し得る、新たな治療選択肢となることが期待されます」と述べています。
サノフィのスペシャルティケアビジネスユニット希少血液疾患フランチャイズヘッドの富永重人氏は、「ITP治療薬として世界初のBTK阻害剤であるウェイリズを患者さんにお届けできることを心より嬉しく思います。ウェイリズが多面的な免疫調節を目指した治療の新たな選択肢となることで、ITP診療のさらなる前進に貢献し、一人でも多くの患者さんが自分らしい生活と人生を取り戻していただけるよう、サノフィは尽力してまいります」と述べています。
