福山型先天性筋ジストロフィー治療剤「NS-035」、希少疾病用医薬品に指定
日本新薬株式会社は6月23日、福山型先天性筋ジストロフィー（FCMD）を対象として開発を進めている「NS-035」について、厚生労働省から希少疾病用医薬品指定を受けたと発表しました。
福山型先天性筋ジストロフィー（FCMD）は、先天性の筋ジストロフィーの一種で、特に日本人に多くみられる遺伝性の病気です。筋肉の線維に変性や壊死が生じ、進行性の筋力低下を伴うため、歩行できる患者さんは限られています。多くの場合、10歳前後で寝たきりの状態になり、誤嚥性肺炎や呼吸不全によって命を落とすとされています。現在のところリハビリテーションや症状を和らげる対症療法が中心となっており、国内外を問わず承認された根本的な治療薬が存在していないことから、新たな治療薬の登場が望まれていました。
NS-035は、病気の原因であるフクチン遺伝子の変異による不完全な蛋白質の産生を修復するために作られた、新規のアンチセンス核酸医薬品です。NS-035によって正常なフクチン蛋白の産生を促すことで、筋肉の機能低下の進行を抑え、症状を改善することが期待されています。
希少疾病用医薬品とは、日本国内での対象患者数が5万人未満であり、かつ医療上特にその必要性が高いことなどが審議されたうえで、厚生労働大臣が指定する医薬品のことです。この指定を受けることで、開発などに対するさまざまな支援措置を受けることが可能となります。
日本新薬はプレスリリースにて、「難病･希少疾患治療剤の開発に使命感を持って取り組んでおり、FCMDでお困りの患者さんに必要な治療薬をお届けできるよう、一日も早い製品化を目指しています」と述べています。
