ALSを対象としたエダラボン経口懸濁剤のグローバル第3b相臨床試験を中止
田辺三菱製薬株式会社は8月1日、外部専門家で構成される独立データモニタリング委員会（IDMC）が実施した中間解析結果に基づき、筋萎縮性側索硬化症（ALS）を対象としたエダラボン経口懸濁剤（MT-1186）のグローバル第3b相臨床試験（MT-1186-A02試験）を中止することを決定したと発表しました。
エダラボン経口懸濁液は、28日間を1クールとして、1クール目は1日1回14日間連続で服用し、14日間休薬します。2クール目以降は、14日間のうち10日間服用し、14日間休薬します。
MT-1186-A02試験は、エダラボン点滴静注製剤の承認時に米国食品医薬品局（FDA）から要請を受けて実施した臨床試験です。筋萎縮性側索硬化症（ALS）の患者さんを対象に、28日間サイクルで投与する現行の用法と、1日1回毎日投与の用法を比較し、1日1回毎日投与における有効性の優越性や安全性を確認することを目的に実施されました。独立データモニタリング委員会（IDMC）は、対象となった筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者さんの半数が48週間投与を完了した時点で中間解析を行いました。その結果、ALS機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）スコアで評価した有効性について、現行の用法に対し、1日1回毎日投与の用法が、試験終了時に統計学的に優越性を示す可能性が低いといった結論が出たため、今回の試験の中止が推奨されました。
中間解析結果は、エダラボン経口懸濁剤の現行の用法の有効性と、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の進行抑制を証明した、点滴静注製剤の第3相試験（MCI-186-19試験）の結果と類似しており、新たな懸念は認められませんでした。そのため、この決定の一環として、本試験の延長試験であるグローバル第3b相臨床試験（MT-1186-A04試験）も中止することとなりました。
田辺三菱製薬株式会社はプレスリリースにて「本試験で得られた知見を活かし、リアルワールドエビデンスやバイオマーカーデータの研究など、ALS治療のさらなる進歩につなげていきます」と述べています。
今回の試験中止は、安全性または有効性の懸念に基づくものではなく、エダラボン経口懸濁剤（日本製品名：ラジカット内用懸濁液2.1%）の承認および使用に影響を及ぼすものではありません。
