全身型重症筋無力症の皮下投与治療薬ヒフデュラ、製造販売承認を取得
アルジェニクスジャパン株式会社は1月18日、抗胎児性Fc受容体（FcRn）抗体フラグメント・ヒアルロン酸分解酵素配合製剤「ヒフデュラ配合皮下注」（エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）・ボルヒアルロニターゼ アルファ（遺伝子組換え）配合皮下注製剤、以下、ヒフデュラ）について、全身型重症筋無力症（ステロイド剤又はステロイド以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない場合に限る）を効能または効果として製造販売承認を取得したと発表しました。
重症筋無力症は、IgG自己抗体が神経と筋肉の間の伝達を妨げることで、筋力低下、易疲労性などが出現し、特に眼瞼下垂、複視など眼の症状が現れることが多い自己免疫疾患です。眼の症状だけの場合は眼筋型、全身の症状があるものを全身型と呼びます。重症化すると、呼吸困難を来す場合もあります。
ヒフデュラは、エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）に、浸透促進剤ボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え）を配合した固定用量の皮下投与製剤です。2022年5月に発売された「ウィフガート点滴静注400mg」（エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）点滴静注製剤、以下、ウィフガート）に比べ、薬剤調製手順が簡略化され、投与時間が短縮できることから、医療従事者および全身型重症筋無力症の患者さんの負担が軽減されることが期待できるといいます。また、在宅などでの自己投与が可能です。
今回の製造販売承認は、ヒフデュラを投与した全身型重症筋無力症の患者さんを対象とし、薬力学的効果、有効性および安全性を評価した第3相国際共同ADAPT‐SC試験およびその継続投与試験に基づいたものです。
ADAPT‐SC試験は、ヒフデュラの薬力学的効果がウィフガートに対して非劣性であることを検証した臨床試験です。ウィフガードの承認の根拠となった、第3相国際共同ADAPT試験から得られた点滴静注製剤の結果と皮下投与のブリッジングを行いました。
アルジェニクスジャパン株式会社代表取締役社長であるヘルマン・ストレンガー氏は「本日の承認取得は、日本のgMG患者さんにとって重要なマイルストーンになります。当社の2つの製剤により、gMG患者さんや医療従事者は、それぞれの患者さんのライフスタイルに合わせた治療法を選択することができるようになります。特にヒフデュラの自己投与により、gMG患者さんの通院の負担を軽減することが期待できます。当社は引き続き、自己免疫疾患の患者さんに、革新的な治療薬を提供することに注力してまいります」と述べています。
