東京大学×レアズ/オンコロ、患者中心主義に基づく希少疾患研究開発プログラム始動

オンコロ/レアズの責任者の可知です。

5月20日に東京大学にて以下の発表を致しました。

東京大学、3Hホールディングス、患者による情報の管理と利活用に基づいた 患者中心の医薬品開発の推進についての新プログラムを開始

患者中心主義に基づく希少疾患研究開発プログラム、英語表記では「Patient Centricity in Rare Disease R&D Program」といい、略してPCRD2プログラムといいます。

どういうことをやっていくの？
本日は、このことを説明したいと思います。

その前に、この記者会見のことはLoveTech Mediaさんに詳しく書いていただいておりますので、こちらをご参照ください。

データオーナーである患者中心の医薬品開発推進プログラム「PCRD2」がスタート、東大×３Ｈ

患者中心主義に基づく希少疾患研究開発プログラム

皆さんは、希少疾患領域の治療開発が進まないのは何故だと思いますか？

患者数が少なく製薬企業メリットがないから。
病気ごとの原因が特定されていないから。
病気ごとの原因が特定されていないから。
治験に患者が集まらないから。

色々と理由はありますが、特に問題なのが「解析に不可欠な患者さんの健康情報や血液や唾液等の生体サンプルに対して製薬企業やバイオベンチャー、アカデミア等の研究者がアクセスするのは困難な現状があること」です。

「サンプルがないから研究が進まない」というのは、病気のメカニズムの特定ができなかったり、候補薬の薬効を試験管ベース(in vitro)で確認できなかったり、薬剤等を開発したときの患者の多面的なニーズを見出せなかったりします。

現在、それを補完するために、各疾患ごとに患者レジストリーを構築する動き、創薬にES細胞やiPS細胞を利用する動きやRWDにAIを導入する動き等がありますが、疾患横断的なレジストリー活用が遅れていたり、iPS系の構築は長い時間を有したり、RWDは生体情報ではなくAI活用のためにはサンプル数が少ないなどの問題点があります。

そこで、東京大学と我々は希少疾患や希少がんの患者と研究者を「つなぐ」ことを目指し、その第一段階としてプラットフォームの構築し、アカデミアや臨床開発部門に対して活用する20プロジェクトを動かしていく予定です。

患者中心主義に基づくとは？

なお、PRD2に「患者中心主義に基づく」とつけた意味。個人的に「患者中心」という言葉は嫌いですが、それは「治療確立・医療発展というゴールにむけて、患者自身が主体的に研究に関与していきましょう」ってことです。

っていうと、なんか上から目線のような・・・うまく表現できませんが・・・・（ちなみに私が感じていることで、東大の今村先生たちの言葉ではありませんので悪しからず）

あ、プレスリリースには「患者さんからの研究に対する要望に基づいて企業/ベンチャーの研究者にその期待を共有すると共に、研究者からも研究の目的と期待される結果をわかりやすく説明してもらい、双方の了解が得られた場合に限り、医療情報及びサンプルの提供と、それに対応する研究結果の通知を行うマッチングシステムを構築します」と記してあり、こういうことです。

その具体策は、まだ答えはない、けれども

その他、「どんなデータを集めるの？」「データ提供するにはどうすればいいの？」「検査受けるのは有償なの？」など、色々な疑問を持たれる方が残ると思っています。

これに関してプロジェクト（研究）ごと異なることになりますが、我々の基本的な考えは「患者さんの負担が少ないこと」をモットーにしていきたいです。例えば、追加で検査を受けていただく場合でも、少なくとも検査代は不要という形をとっていく予定です。

いずれにしても、1つのプロジェクトが倫理審査委員会にむけた準備をしており、早期に開始する予定ですので、また、その時に詳しく説明していきたいと思っています。

また、このプロジェクトは動き始めたばかりです。ご意見やご要望について何なりとオンコロまたはレアズまでおっしゃってくださいませ。

ちなみに、研究主体は東京大学と当グループ内の３Hライフサイエンス研究所が行い、オンコロやレアズのスタッフはそれを支えていくことになりますので、どうぞよろしくお願いします。