脊髄性筋萎縮症治療剤エブリスディ ドライシロップ60mg、販売開始
中外製薬株式会社は8月12日、脊髄性筋萎縮症（SMA）を効能または効果として、6月23日に製造販売承認を取得した脊髄性筋萎縮症治療剤「エブリスディ(R)ドライシロップ60mg」について、同日付で薬価収載され、販売を開始したと発表しました。
今回の承認は、症候性のI型SMAの乳児を対象に実施されたFIREFISH試験、II型およびIII型SMAの小児および若年成人を対象に実施されたSUNFISH試験の成績に基づくものです。
エブリスディは、SMNタンパクの欠損につながる5番染色体の変異によって引き起こされるSMAを治療するためにデザインされたSMN2スプライシング修飾剤。2020年8月に米国で、2021年3月に欧州で承認を取得しています。
代表取締役社長CEOの奥田修氏は、プレスリリースにて、「脊髄性筋萎縮症に対する初の経口薬であるエブリスディを本日発売できることを大変嬉しく思います。エブリスディは、乳児から成人までの広い年齢層で有効性を示しており、経口剤のため在宅治療が可能です。SMAの方々とご家族の皆様に、新たな治療選択肢によるこれまでにない価値をお届けできるよう、適正使用の推進に努めてまいります」と述べています。
【製品概要】
販売名：エブリスディ(R)ドライシロップ60 mg
一般名：リスジプラム
効能又は効果：脊髄性筋萎縮症
用法及び用量：通常、生後2カ月以上2歳未満の患者にはリスジプラムとして、0.2mg/kgを1日1回食後に経口投与する。通常、2歳以上の患者にはリスジプラムとして、体重20kg未満では0.25mg/kgを、体重20kg以上では5mgを1日1回食後に経口投与する。
承認日：2021年6月23日
薬価基準収載日：2021年8月12日
販売開始日：2021年8月12日
薬価：エブリスディ(R)ドライシロップ60mg 974,463.70円／1瓶
