せきずいせいきんいしゅくしょう脊髄性筋萎縮症spinal muscular atrophy
指定難病3
小児慢性疾患分類
- 疾患群11
- 神経・筋疾患
- 大分類18
- 脊髄性筋萎縮症
- 細分類42
- 脊髄性筋萎縮症
脊髄性筋萎縮症
ウェルドニッヒ・ホフマン病
デュボビッツ病
クーゲルベルグ・ウェランダー病
実施中の治験/臨床試験
募集前
- 重度肢体不自由児者のコミュニケーション支援に関する研究｜脊髄性筋萎縮症など｜令和6年5月28日公表
- リスジプラムの投与歴がある脊髄性筋萎縮症患者を対象に高用量ヌシネルセン（BIIB058）を評価する第3b相...｜脊髄性筋萎縮症（SMA）｜令和5年12月22日公表
（最終更新：2025年4月8日）
募集中・参加募集中
- 球脊髄性筋萎縮症に対するメキシレチン塩酸塩の有効性及び安全性を検討する多施設共同無作為化プラセボ...｜球脊髄性筋萎縮症｜令和7年1月28日公表
- 脊髄性筋萎縮症患者に対するリスジプラム治療とHALによるロボットリハビリテーションとの複合療法の有効...｜脊髄性筋萎縮症｜令和7年4月4日公表
- 治験でOAV101髄腔内投与又はOAV101静脈内投与を 受けた脊髄性筋萎縮症患者の長期追跡調査｜脊髄性筋萎縮症患者｜令和6年4月12日公表
- 脊髄性筋萎縮症患者を対象としたRO7204239とrisdiplam（RO7034067）併用の安全性，忍容性，薬物動態，薬...｜脊髄性筋萎縮症｜令和6年10月15日公表
- HALの標準的長期使用法確立のための多施設共同観察研究・実態調査｜脊髄性筋萎縮症（SMA）、球脊髄性筋萎縮症（SBMA）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、シャルコー・マリー・...｜令和7年3月19日公表
- リュープロレリン酢酸塩注射用キット11.25 mg 特定使用成績調査「全例調査：球脊髄性筋萎縮症（SBMA）」｜球脊髄性筋萎縮症｜平成30年12月17日公表
- 小児期発症脊髄性筋萎縮症に対するバルプロ酸ナトリウム多施設共同医師主導治験：継続投与試験｜小児期発症脊髄性筋萎縮症｜平成29年2月10日公表
（最終更新：2025年4月8日）
