【米国】軟骨低形成症の小児を対象とした治療薬VOXZOGO、第3相ピボタル試験で良好な結果を発表
米バイオマリン社は5月20日、軟骨低形成症の小児患者さんを対象とした治療薬VOXZOGO（一般名：ボソリチド）の第3相CANOPY-HCH-3試験において、主要評価項目を達成し、52週時点における年間成長速度（AGV）のベースラインからの変化量について、プラセボとの比較で統計的に有意な増加（最小二乗平均差は+2.33cm/年、p<0.0001）を示したと発表しました。
軟骨低形成症は、骨の成長障害を特徴とする稀な遺伝性疾患で、不均衡な低身長や骨格差をもたらし、生活の質などに影響を及ぼす場合があります。現在のところ、軟骨低形成症を適応症として米国や欧州で承認された治療薬はありません。
VOXZOGOは、骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症の全年齢の小児における成長促進を目的として、米国、日本、およびオーストラリアで承認されている薬剤です。
今回実施された試験では、3歳から17歳の軟骨低形成症の小児患者さん80名を対象とし、VOXZOGOを投与された小児患者さんは、52週時点の年間成長速度において、プラセボを投与されたグループと比較して1年あたり2.33cmの統計的に有意な増加を示しました。また、立位身長や身長のZスコアが有意に増加したほか、機能的な自立に関連する重要な指標であるアームスパンにおいても改善が認められました。安全性については、新たな懸念事項は確認されておらず、引き続き評価が行われます。
主任治験責任医師で、Children’s National Hospital（ワシントン D.C）の内分泌科長であるAndrew Dauber医師はプレスリリースにて、「軟骨低形成症の小児を治療する医師として、これらの好ましい結果は臨床的意義が期待される結果です。長らく治療の選択肢がありませんでしたが、今回、成長にこうした改善が見られたことは、今後の評価に資する重要な知見であると考えています。このデータは、軟骨低形成症の小児をどのように治療するか、という将来的な治療の選択肢の検討に資する可能性があることを示唆しています」と述べています。
また、バイオマリン社エグゼクティブ・バイスプレジデント兼最高研究開発責任者であるGreg Friberg医師は、「軟骨低形成症を対象とした第3相ピボタル試験は、アームスパンの改善に加え、成長への影響が確認され、VOXZOGOがこの疾患における治療理解を更に深める可能性を示しました。今回の試験でこれらの結果が得られたことは重要な進展であり、このアウトカムを可能にしたご家族と治験担当医師の皆さまには深く感謝しています。今後これらのデータを規制当局やさまざまなコミュニティと共有することを予定しており、この薬剤を世界中の軟骨低形成症を持つ小児患者さんにお届けできるよう尽力します」と述べています。
