症候性閉塞性肥大型心筋症（HOCM）の青年期患者さんに対するカムザイオスの第Ⅲ相SCOUT-HCM試験の良好な結果を発表
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社は3月29日、症候性閉塞性肥大型心筋症（HOCM）の青年期（12歳以上18歳未満）患者さんを対象にカムザイオス（一般名：マバカムテン）を評価した第Ⅲ相SCOUT-HCM試験の肯定的なデータを発表しました。
肥大型心筋症（指定難病58、HCM）は、心臓の筋肉に異常が起こる疾患であり、青年期の患者さんには運動能力の低下など重篤な症状が現れることがあります。
今回の試験では、ニューヨーク心臓協会（NYHA）心機能分類II度又はIII度の症候性閉塞性肥大型心筋症（HOCM）患者さん44人を対象に28週間にわたりカムザイオスとプラセボの比較を行いました。その結果、カムザイオスを投与されたグループは、プラセボのグループと比較して心臓の血流の妨げを示す数値が大幅に改善し、主要な目標を達成しました。また、安全性についても成人患者さんで確認されているものと同等であり、新たな問題は認められなかったと報告されています。
同試験の責任医師であり、フィラデルフィア小児病院心臓外科部長のJoseph Rossano（M.D.）氏はプレスリリースにて、「小児期HCMは、重度で、時に生命を脅かす症状をも生じうる心臓の希少疾患です。HOCMの小児患者さんには承認された治療法がなく、現在推奨されている薬物療法は、主に成人を対象とした試験で得られたエビデンスに基づいたものです。本試験の肯定的な結果は、小児循環器領域における重要な進歩を示すものであり、FDAの承認が得られた場合、青年期患者さんに対して意義のある新たな治療選択肢となり得る可能性を示しています」と述べています。
また、ブリストル マイヤーズ スクイブのエグゼクティブバイスプレジデント／チーフメディカルオフィサー兼デベロップメントヘッドのCristian Massacesi（M.D.）氏は、「SCOUT-HCM試験の結果は、カムザイオスが青年期患者さんに対する初めてのCMIとなる可能性を示すものであり、CMIにおける当社のリーダーシップを改めて強化するとともに、本疾患の科学的理解、診断、評価および治療の変革における当社の役割を裏付けるものです。今回示された有効性および安全性データに基づき、青年期患者さんとそのご家族にパラダイムシフトを実現する治療薬をお届けできる可能性に期待を寄せています」と述べています。
現在も試験は継続中であり、今後は56週間のデータが学会などで発表される予定です。
