【米国】脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬スピンラザ、高用量投与レジメンの承認を取得
米バイオジェン社は3月30日、米国食品医薬品局（FDA）から脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬「スピンラザ（一般名：ヌシネルセン）」の高用量投与レジメンである50mg/5mL及び28mg/5mLを承認したと発表しました。
脊髄性筋萎縮症（指定難病3、SMA）は、脊髄の運動ニューロンの病変により、徐々に筋力が低下する進行性の疾患です。
スピンラザは、これまでのレジメン（12mg）を裏付ける10年以上の臨床データに基づき、今回の高用量投与レジメンは、治療開始時および維持期間の両方において、より高濃度の薬物を送達するように設計されています。新しく治療を始める患者さんは、14日間隔で50mgを2回投与し、その後は4カ月ごとに28mgを維持投与します。従来の治療から移行する患者さんは、1回の50mg投与後、これまで同様に4カ月間隔で維持投与を行います。
今回の承認は、DEVOTE試験のデータに基づいたものです。同試験では、高用量レジメンで治療を受けた未治療の乳幼児において、運動機能の統計学的に有意な改善が示されました。安全性についても、従来の治療における安全性とおおむね一致していることが報告されています。
セント・ジュード小児研究病院の試験的ニューロセラピューティクス・センター（CENT）所長であるリチャード・フィンケル医師はプレスリリースにて、「患者さんの人生を変えると私たちが認識している治療法を基盤として、ヌシネルセンの用量最適化は行われました。高用量投与レジメンは、十分に解明された安全性プロファイルを維持しつつ、臨床的に意義ある有効性を示しました。スピンラザ高用量投与レジメンは、今後のSMA診療において重要な役割を果たすと確信しています」と述べています。
また、バイオジェンのエグゼクティブバイスプレジデントであり開発部門の責任者であるプリヤ・シンハル氏は、「バイオジェンは過去10年間にわたり、SMA患者さんのケアの進歩に役立つよう、耳を傾け、学び、革新を続けてきました。10年以上ものスピンラザの臨床データに基づいた高用量投与レジメンの開発は、その基盤の強さと、治療選択肢を最適化するというSMAコミュニティに対するバイオジェンの揺るぎないコミットメントの双方を反映しています。このマイルストーン達成に向けた支援と貢献に対し、SMAコミュニティに心より感謝申し上げます」と述べています。
なお、スピンラザの高用量投与レジメンは、EU、スイス、日本でも承認されております。
