脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬候補Salanersenの新たなデータを発表
米バイオジェン社は3月11日、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する年1回投与の開発中治療薬「Salanersen」に関する第Ib相試験の追加データを、2026年度筋ジストロフィー協会（MDA）臨床・学術会議にて発表しました。
脊髄性筋萎縮症（指定難病3、SMA）は、脊髄の運動ニューロンの病変により発症する遺伝性の疾患です。筋力が徐々に低下し、座ることができない方、座ることができても歩行できない、歩行できてもやがてその能力を失うといった症状を呈します。
Salanersenは、脊髄性筋萎縮症を対象に開発中の新規の髄腔内投与アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）です。SMN2 mRNA前駆体のスプライシングを修正することで、不足しているSMNタンパク質の産生を増加させるよう設計されています。
今回の試験では、過去に遺伝子治療を受けたものの臨床的な改善が十分ではない生後6カ月から12歳の小児24人を対象に評価が行われました。その結果、Salanersenは総じて高い忍容性を示しました。治療を受けた24人全員が1つ以上の評価項目で改善を示し、うち12人が新たな運動機能のマイルストーンを達成しています。加えて、神経変性の進行を示すマーカーであるニューロフィラメント軽鎖の濃度が投与6カ月時点で75%減少し、その減少が持続したことも確認されました。
ジョンズ・ホプキンス・メディシンの筋ジストロフィー協会クリニックの共同院長トーマス・クロフォード医師はプレスリリースにて、「脊髄性筋萎縮症の治療は非常に大きな進歩を遂げてきましたが、現在の治療環境にはまだ改善の余地があります。Salanersenがもたらす進展に対して学術的にも臨床的にも大いに期待が高まっています。これらの第I相試験の追加データは、明らかになってきたsalanersenの臨床プロファイルに対する確信を深めるものです。第III相試験の結果を楽しみにする理由がさらに増えました」と述べています。
なお、これらのデータは2026年度筋ジストロフィー協会（MDA）臨床・学術会議での発表に加えて、第5回SMA国際学術会議（2026年度欧州SMA会議）でも発表されます。
