抗FcRn抗体フラグメント製剤のウィフガートが一次性免疫性血小板減少症に対する適応追加承認を申請
アルジェニクスジャパン株式会社は6月13日、抗胎児性Fc受容体（FcRn）抗体フラグメント製剤「ウィフガート点滴静注400mg」について、一次性免疫性血小板減少症に対する効能効果および用法用量に関する製造販売承認事項一部変更承認の申請を行ったと発表しました。
一次性免疫性血小板減少症は、免疫グロブリンG（IgG）自己抗体が血小板を破壊して、血小板減少が起こり、出血しやすくなる自己免疫疾患です。ウィフガートは、内因性IgGの胎児性Fc受容体への結合を競合阻害することによって、内因性IgGのリサイクルを阻害して、IgG分解を促進し、IgG自己抗体を含む血中IgG濃度を減少させます。
ウィフガートは、2022年1月に「全身型重症筋無力症（ステロイド剤又はステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない場合に限る）」を効能または効果とする治療薬として承認され、同年5月に発売された抗胎児性Fc受容体（FcRn）抗体フラグメント製剤です。2020年6月に全身型重症筋無力症の治療薬として、また、2022年12月に慢性特発性血小板減少性紫斑病の治療薬として、厚生労働省から希少疾病用医薬品として指定されています。
今回の承認申請は、ウィフガートの一次性免疫性血小板減少症に対する有効性および安全性を評価した、第3相国際共同試験「ADVANCE試験」から得られた肯定的な結果に基づいたものです。アルジェニクスジャパンは、世界に先駆けて日本で最初に適応承認申請を行いました。また、一次性免疫性血小板減少症の適応追加が承認されれば、全身型重症筋無力症に続き、２つ目の適応症となります。
今回の承認申請について、アルジェニクスジャパン株式会社の代表取締役社長であるヘルマン・ストレンガー氏は「この度、アルジェニクスジャパンがグローバルの中で最初に日本で、一次性免疫性血小板減少症の適応追加を承認申請できましたことを嬉しく思っております。治験に協力いただきました患者さんや医療従事者の皆様に深く感謝しております。できるだけ早く、ウィフガートが一次性免疫性血小板減少症の患者さんの治療に貢献できる日がくることを願っております」と述べています。
