ゴーシェ病治療薬ベングルスタットの製造販売承認を日本で申請
サノフィ株式会社は6月26日、新規の経口グルコシルセラミド合成酵素阻害剤であるベングルスタットリンゴ酸塩（一般名、以下「ベングルスタット」）について、日付で厚生労働省にゴーシェ病の適応で製造販売承認を申請したと発表しました。
ゴーシェ病は、グルコセレブロシダーゼという酵素が欠乏することで、スフィンゴ糖脂質（GSL）と呼ばれる糖と脂質が結合した分子が脾臓、肝臓、骨髄、肺などに蓄積する疾患です。神経症状を伴わない1型、重度の神経症状が現れる2型、症状が徐々に悪化する3型の3種類に分類されます。日本の患者数は海外と比べて少ない一方で、2型および3型の割合が高いことが確認されています。これまで、ゴーシェ病3型の全身症状に対しては酵素補充療法による治療が可能でしたが、神経症状に対する治療薬は承認されていませんでした。
ベングルスタットは、血液脳関門を通過して中枢神経に到達するよう設計された現在開発中の新規の経口グルコシルセラミド合成酵素阻害剤で、スフィンゴ糖脂質の異常蓄積を抑制して特定の疾患の進行を遅らせる可能性がある薬剤です。
今回の申請は、酵素補充療法によって全身症状が安定している、神経症状を伴うゴーシェ病3型の成人および小児患者を対象とした第3相臨床試験の結果に基づいたものです。同試験においてベングルスタットは、2つの主要評価項目に加え、4つの主な副次評価項目のうち3つを達成しました。また、試験における忍容性はおおむね良好で、安全性についてもこれまでの試験から予測されない新たな懸念は認められませんでした。
なお、ベングルスタットは、日本、米国、欧州において希少疾病用医薬品の指定を取得しています。米国では、ゴーシェ病3型の適応症でファストトラック指定を取得しているほか、2026年5月に米国食品医薬品局から優先審査の指定を受けており、現在米国および欧州でも承認申請の審査が進められています。
