神経線維腫症2型の世界初となる治療薬としてアバスチンの適応追加の承認を取得
中外製薬株式会社は6月19日、抗悪性腫瘍剤／抗VEGFヒト化モノクローナル抗体「アバスチン点滴静注用100mg/4mL、同400mg/16mL［一般名：ベバシズマブ（遺伝子組換え）］（以下、アバスチン）」について、神経線維腫症2型（neurofibromatosis type2：NF2）に対する適応追加の承認を厚生労働省より取得したと発表しました。
神経線維腫症2型（指定難病34）は、左右両側の聴神経などに腫瘍ができる遺伝性の希少疾患です。主な症状として、難聴やめまい、ふらつき、耳鳴りなどが多く見られるほか、手足のしびれなどが現れることもあります。多くは10代から20代で発症し、国内で2009〜2013年に臨床調査個人票を提出した人は約800人と報告されています。これまで腫瘍の成長が明らかな場合は手術などが行われてきましたが、手術による聴力の温存が難しく、有効な治療薬の開発が強く求められていました。
アバスチンは、腫瘍の増殖と転移に必要な血管の新生に重要な役割を果たすVEGFに特異的に結合し、その作用を阻害する抗体医薬品です。神経線維腫症2型に対して承認された世界で初めての治療薬となります。
今回の承認は、福島県立医科大学附属病院をはじめとする国内12施設が参加した、医師主導の国内第2相臨床試験であるBeatNF2試験の成績に基づいています。同試験では、主要評価項目である聴力改善患者さんの割合において統計学的に有意な差は認められなかったものの、投与期間を通じて聴力指標の改善や腫瘍体積の減少傾向などが示唆されました。安全性については、投与された患者さんの57.4%に副作用が認められ、主なものは高血圧でした。
中外製薬の代表取締役社長CEOである奥田修氏はプレスリリースにて、「神経線維腫症2型に対する世界初の治療薬として、アバスチンをお届けできることを大変嬉しく思います。NF2は難聴やめまいなどを来し、患者さんの日常生活に大きな影響を及ぼす希少疾患で、有効な治療薬の開発が望まれてきました。アバスチンは、聴力の維持や改善、腫瘍の縮小傾向が示唆されている新たな治療選択肢です。患者さんの治療とQOL向上に貢献できるよう、適正使用情報の迅速な提供に取り組んでまいります」と述べています。
