【米】脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬salanersenが米国FDAよりブレークスルーセラピー指定を取得
米バイオジェン社は6月4日、開発中の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬であるsalanersenが、米国食品医薬品局（FDA）よりブレークスルーセラピー指定を取得したと発表しました。
脊髄性筋萎縮症（SMA、指定難病3）は、運動神経細胞の喪失により進行性の筋力低下や筋肉の萎縮を引き起こす、まれな遺伝性疾患です。
Salanersenは、年に1回の投与で高い効果が期待される新しいタイプの治療薬として開発が進められています。
今回の指定は、salanersenの第Ib相試験のデータに基づくものです。同試験では、過去に遺伝子治療を受けたものの十分な効果が得られなかった子どもたちにsalanersenを投与した結果、座ったり歩いたりといった運動機能に意味のある改善が見られました。また、神経の変性が進むのを抑える効果も確認され、全体として良好な忍容性が示されました。
テキサス州フラワー・マウンドのNeurology Rare Disease Centerのダイアナ・カストロ医師はプレスリリースにて、「FDAによるsalanersenのブレークスルーセラピー指定は、SMAの未だ満たされていないニーズが存在し、この疾患の影響を受ける方々のために、まだまだできることがあることを示しています。Salanersenの第Ib相試験では、以前に遺伝子治療を受けた小児において、salanersenの投与後に座位や歩行といった重要な機能を獲得するなど、探索的評価項目で予想を上回る改善が認められました。私たちはsalanersenの可能性に大きな期待を寄せており、第III相プログラムの推進に貢献できることを楽しみにしています」と述べています。
また、Cure SMAのPresidentであるケネス・ホビー氏は、「今回の指定は、FDAがSMAへの継続的なコミットメントを示し、salanersenがもたらし得る意義あるインパクトを認識していることを反映しています。これは、SMAには依然として緊急かつ満たされていないニーズがあり、有望な治療法には迅速な前進の道筋が与えられるべきである、と、私たちSMAコミュニティが最近FDAに伝えたことを裏付けるものです」と述べています。
なお、今後、幅広い患者さんを対象としてsalanersenの効果と安全性を確認するため、3つの国際共同第III相試験が開始される予定です。
