尿素サイクル異常症の治療薬ラヴィクティ、販売を開始
株式会社オーファンパシフィックは4月15日、尿素サイクル異常症を効能または効果とする治療薬「ラヴィクティ内用液 1.1 g/mL（一般名：フェニル酪酸グリセロール、以下「ラヴィクティ」）」が薬価基準に収載され、販売を開始したと発表しました。
尿素サイクル異常症（指定難病251）は、主に肝臓において、体内で発生する有毒なアンモニアを無毒な尿素に変える代謝経路に先天的な異常があり、高アンモニア血症などを引き起こす疾患です。嘔吐、哺乳力低下、多呼吸、痙攣、意識障害、行動異常、発達障害などの症状が現れ、時には命にかかわるような重篤な状態になることもあります。8,000人から44,000人に1人の割合で発症し、多くは乳幼児期に発症しますが、成人になってから診断される場合もあります。
ラヴィクティは、2025年12月22日に日本国内で製造販売承認を取得したフェニル酪酸のプロドラッグ製剤です。味や臭いがほとんどない経口液剤であり、既存のフェニル酪酸ナトリウム製剤と比較して、同等の有効成分量が必要な場合でも患者さんが実際に服用する液量を少なくできるという特長があります。また、ナトリウムを含まないため、ナトリウム制限が必要な患者さんでも使用することができます。これらの製剤特性により、ラヴィクティ内用液は安定した血中アンモニアコントロール効果が期待されています。
オーファンパシフィックはプレスリリースにて、「ラヴィクティの発売を通じて、UCD治療におけるアンメットメディカルニーズの解消に貢献するとともに、医療現場への適正使用情報の提供を積極的に行ってまいります。今後も希少疾患領域における医薬品の開発・提供を通じ、患者さんおよびそのご家族の生活の質の向上に貢献できるよう努めてまいります」と述べています。
