9月22日は「ライソゾーム病の日」、啓発動画公開で難病への理解と支援を呼びかけ
一般社団法人Sakura Network Japanとアミカス・セラピューティクス株式会社は9月11日、9月22日の「ライソゾーム病の日」に先立ち、ライソゾーム病の疾患啓発を目的とした動画を共同制作し、公開したと発表しました。
この共同制作は、「潜在患者を含め、患者が置かれている環境をよりよくするための取り組みの第一歩として、まずはライソゾーム病という言葉を多くの人に覚えてもらう。また、そのためには国や自治体、医療機関、製薬企業、患者団体など、様々な関係者が連携して取り組むことが重要である」という、さくら・ねっとの理念にアミカスが賛同して実現したものです。
ライソゾーム病（指定難病19）は、ライソゾームという器官に異常が起こることで発症する病気です。細胞内の様々な物質を分解し、細胞機能を正常に維持する役割を持つライソゾームの異常は、ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病、ムコ多糖症など、50種類以上の疾患を引き起こすと言われています。
これらの疾患はいずれも患者数が少ない希少疾患であり、医療従事者の認知度が低いために診断に時間がかかったり、診断がつかなかったりする診断の遅れ・診断ロスが生じることがあります。また、専門的な治療を提供できる医療機関が限られていることや、患者数が少ないために治療法の研究開発が進みにくいことなどの課題も指摘されています。多くの疾患で治療法が確立されておらず、根本的な治療が難しい場合もあるとされています。
今回公開された動画には、さくら・ねっとが毎年開催しているライソゾーム病の疾患啓発と患者支援を目的とした「Sakuraの会」の様子とともに、医師、患者さん、支援者、「Sakuraの会」への一般参加者の声が収録されています。動画は、ライソゾーム病を知ってもらうこと、早期発見の重要性、そして社会における難病支援の意義を訴えています。この動画はYouTubeで一般公開されており、今後さくら・ねっととアミカスが開催するセミナーや疾患啓発イベントなどでも活用される予定です。
■動画サイトリンク先
https://www.youtube.com/watch?v=pmiMaMT4CDU
