【米国】デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤NS-089/NCNP-02の国際共同第Ⅱ相試験開始にむけてFDAと治験計画の合意
日本新薬株式会社は4月14日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象とした「NS-089/NCNP-02」の国際共同第Ⅱ相試験について、米国食品医薬品局（FDA）と治験計画の合意に至ったと発表しました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、幼児期から骨格筋、心筋、肺の筋力低下を引き起こし、徐々に今までできていた運動ができなくなっていく進行性の筋ジストロフィーです。今回、NS-089/NCNP-02の投与対象となるのは、エクソン44スキッピングにより治療可能な遺伝子変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者さんです。
NS-089/NCNP-02は、日本新薬と国立研究開発法人 国立精神･神経医療研究センターとの共同研究により見出されたアンチセンス核酸です。NS-089/NCNP-02によりジストロフィン遺伝子の一部の遺伝情報が読み飛ばされ、鎖長がやや短いものの機能を有するジストロフィンタンパク質が産生されることで、筋機能低下の抑制効果が期待できます。
日本新薬の米国子会社NS Pharma,Inc.が、米国での開発を実施する予定です。また、日本国内での臨床試験も準備中です。
日本新薬はプレスリリースにて「難病･希少疾患治療剤の開発に使命感を持って取り組んでおり、DMDでお困りの患者さんに必要な治療薬をお届けできるよう、一日も早い製品化を目指しています」と述べています。
