遺伝性血管性浮腫（HAE）治療薬TAKHZYRO、臨床第3相試験の非盲検延長試験から新規データを発表
武田薬品工業株式会社は7月12日、遺伝性血管性浮腫（HAE）患者さんを対象に完全ヒト型抗ヒト血漿カリクレインモノクローナル抗体であるTAKHZYRO（一般名：ラナデルマブ）の有効性と安全性を評価した臨床第3相「HELP試験」の非盲検延長試験で得られた2つの最終解析結果を発表しました。
遺伝性血管性浮腫（HAE）は局所性で突発性の血管性浮腫で、約50,000人に1人の頻度でみられる遺伝性の疾患です。C1 inhibitorの欠損や機能異常によっておこり、補体系、凝固線溶系、キニン系が活性化し、生成されたブラジキニンが血管透過性亢進、血管拡張などをおこし、突発性に血管浮腫が起こります。
TAKHZYROは血漿カリクレインに特異的に結合し、その濃度を引き下げる完全ヒト由来のモノクローナル抗体。これまでに、米国をはじめ20か国で販売され、12歳以上の患者さんの発作予防を適応としています。
今回発表された臨床第3相「HELP試験」の非盲検延長試験の最初の解析では、試験対象集団（n=212）で観察された発作発現回数の平均（最小値、最大値）低下率はベースラインと比較して87.4%、低下率の中央値は97.7％、TAKHZYROの患者さんへの平均投与期間（標準偏差）は29.6ヵ月でした。
投与70日目から投与期間終了時までの安定期間においては、発作発現率はさらに平均92.4％、中央値98.2％まで低下。また、追加の解析では、特定の背景および疾患の特徴を有するHAE患者さんのサブグループで、TAKHZYROは予定されていた132週間の延長投与期間でHAE発作を抑制し、良好な忍容性を示したとのことです。
なお、このデータは、2021年に開催される欧州アレルギー臨床免疫学会議（EAACI）で発表されました。
