福山型先天性筋ジストロフィー（FCMD）治療薬NS-035が先駆的医薬品指定を取得
日本新薬株式会社は8月26日、福山型先天性筋ジストロフィー（FCMD）を対象として開発を進めている「NS-035」について、厚生労働省から先駆的医薬品指定を受けたと発表しました。
先駆的医薬品指定とは、重篤な疾患に対する画期的な新薬を、早期に日本の患者さんへ届けるための制度です。 指定対象となるには、治療薬の画期性、対象疾患の重篤性、対象疾患に係る極めて高い有効性、そして世界に先駆けて日本で早期開発・申請する意思と体制の4つの要件をすべて満たしている必要があります。 指定を受けることで、審査期間の短縮など、さまざまな支援措置を受けることが可能となります。
福山型先天性筋ジストロフィー（FCMD）は、先天性の筋ジストロフィーであり、特に日本人に多くみられる遺伝性疾患です。 筋線維の変性や壊死が生じ、進行性の筋力低下を呈するため、歩行可能な患者さんは限られています。 多くの場合、10歳前後で寝たきりとなり、誤嚥性肺炎や呼吸不全により亡くなるとされています。 現在はリハビリテーションや対症療法が中心であり、国内外で承認された根本的治療薬が存在しないことから、新たな治療薬が望まれています。
NS-035は、福山型先天性筋ジストロフィー（FCMD）の原因遺伝子であるフクチン遺伝子の変異による不完全な蛋白質産生の修復を目的として創製された、新規のアンチセンス核酸医薬品です。 この薬剤により正常なフクチン蛋白の産生を促進することで、筋機能低下の進行抑制および症状改善につながることが期待されています。
日本新薬はプレスリリースにて、「難病･希少疾患治療剤の開発に使命感を持って取り組んでおり、FCMD でお困りの患者さんに必要な治療薬をお届けできるよう、一日も早い製品化を目指しています」と述べています。
