きんじすとろふぃー筋ジストロフィーmuscular dystrophy
指定難病113
小児慢性疾患分類
- 疾患群-
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- 大分類-
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- 細分類-
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筋ジストロフィー
実施中の治験/臨床試験
募集前
- 先行するSRP-9001臨床試験の1試験でSRP-9001の投与を受けた被験者を対象として、SRP-9001の長期安全性及...｜デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）｜令和6年6月10日公表
- 歩行不能及び歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としてSRP-9001 の安全性及び有効性を...｜デュシェンヌ型筋ジストロフィー｜令和5年8月2日公表
（最終更新：2025年4月3日）
募集中
- 表面筋電図を用いた神経筋疾患患者における異常所見検出法の検討｜神経筋疾患（筋萎縮性側索硬化症、筋ジストロフィー、筋炎など）｜令和7年1月30日公表
- 歩行可能な男児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象としたNS-050/NCNP-03の安全性、忍容...｜デュシェンヌ型筋ジストロフィー｜令和6年7月24日公表
- 10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象とした、Tranilastの運動機能、呼吸機能、心機能へ...｜10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者｜令和7年1月30日公表
- デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するヒト（同種）羊膜由来間葉系幹細胞KA-301の安全性及び有効性を...｜デュシェンヌ型筋ジストロフィー｜令和7年2月13日公表
- ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたアタルレン（PTC124）の非盲検、長期...｜ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー｜令和4年6月16日公表
- HALの標準的長期使用法確立のための多施設共同観察研究・実態調査｜脊髄性筋萎縮症（SMA）、球脊髄性筋萎縮症（SBMA）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、シャルコー・マリー・...｜令和7年3月19日公表
（最終更新：2025年4月3日）
患者団体・ブログ
筋ジスですが何か？
ベッカー型筋ジストロフィー当事者が日々の暮らしの様子を発信するブログ「筋ジスですが何か？」を運営する傍ら、自身の筋ジストロフィーの経験から難病の方が病名問わずに交流できる場「難病カフェ大阪」を主催。病気であっても諦めなく良い社会の実現を目指して日々活動している。
