ムコ多糖症II型治療薬RGX-121、承認申請再提出に向けたFDAとの合意を発表
日本新薬株式会社は6月23日、ムコ多糖症Ⅱ型（MPSⅡ、ハンター症候群）治療薬RGX-121について、REGENXBIO Inc.（以下「REGENXBIO社」）が米国食品医薬品局（FDA）と、生物製剤承認申請（BLA）再提出の進め方について合意したと発表しました。
ムコ多糖症Ⅱ型（MPSⅡ）は、生まれつき酵素が足りず、ムコ多糖が体内に溜まってしまう遺伝性の難病です。ムコ多糖が全身の細胞に蓄積することで、骨の変形、内臓の肥大、心肺機能や脳への障害などが進行します。
RGX-121は、REGENXBIO社が開発を進めている遺伝子治療薬です。REGENXBIO社は2026年2月にFDAから審査完了報告通知（CRL）を受け取った後、FDAに対して申し立てを行っていました。その後の両者による協議において、FDAは現在の臨床データが迅速承認の審査対象になり得るとの見解を示しました。この見解を受けて、REGENXBIO社は2026年7月にFDAとのタイプAミーティングを実施し、その後速やかに承認申請を再提出する予定としています。
日本新薬はプレスリリースにて、「2025年1月に米国における独占的販売権と日本を含むアジアにおける独占的開発販売権をREGENXBIO社から取得しています。今後、米国子会社であるNS Pharma,Inc.（ニュージャージー州パラマス、社長：杉山 幸輝）が販売・販促活動を実施する予定です」と述べています。
