デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤ビルテプソの第Ⅱ相試験の結果を国際学会にて発表
日本新薬株式会社は2月27日、3月3日～3月6日にフロリダで開催される2024 Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conferenceにおいて、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤「ビルテプソ」（一般名：ビルトラルセン、以下ビルテプソ）の第Ⅱ相試験（Galactic53 trial）の結果についてポスター発表すると発表しました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、小児期に発症し、筋肉を保つために重要なジストロフィンというタンパク質が作られないため、筋力が低下する疾患です。
ビルテプソは、エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さんに対する治療薬です。日本においては、条件付早期承認制度の対象医薬品となり、2020年3月に厚生労働省より承認されています。
今回のGalactic53 trialは、エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されている、8歳以上の歩行可能および歩行不能デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さんを対象として、ビルテプソを週1回、48週間投与しました。
ポスター発表では、ビルテプソの安全性および有効性（呼吸機能および運動機能）のデータが報告されます。
