特発性肺線維症（IPF）および進行性肺線維症（PPF）の治療薬ジャスケイド錠、製造販売承認を取得
日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社は5月18日、特発性肺線維症（IPF）および進行性肺線維症（PPF）の治療薬として、経口ホスホジエステラーゼ4B阻害剤であるジャスケイド錠（一般名：ネランドミラスト）の医薬品製造販売承認を、日本の厚生労働省より取得したと発表しました。
特発性肺線維症と進行性肺線維症は、肺に線維化組織が蓄積して呼吸機能が損なわれる疾患です。抗線維化薬は存在するものの、IPF患者においては、胃腸や肝臓への副作用の懸念から、特に高齢者を中心に約3分の1の患者さんが投薬を受けておらず、治療を開始しても早期に中止してしまうケースが多く見られていました。
ジャスケイド錠は、高い選択性を持つ阻害剤であり、抗線維化作用と免疫調整作用を備えた初の治療薬となります。今回の承認により、日本は米国、中国、アラブ首長国連邦に次いで世界で4番目に同剤が承認された国となり、進行性かつ生命を脅かす肺線維症の患者さんへ新たな治療の選択肢が提供されることになります。
今回の承認は、これまでにない大規模な第3相臨床試験の結果に基づいたものです。試験では、主要な評価項目である努力肺活量の低下をプラセボと比較して有意に抑制することが確認されました。最も多く見られた有害事象は下痢で、その多くは軽度から中等度でした。
所沢美原総合病院呼吸器内科部長／日本医科大学名誉教授吾妻 の安良太先生はプレスリリースにて、「IPFとPPFは希少難病で治療選択肢は限られており、特にIPFでは10年以上第3相臨床試験の成功例がありませんでした。ジャスケイド®錠が承認されたことは、これらの疾患における治療パラダイムを変える可能性を有する成果といえます。ジャスケイド®錠は新しい作用機序を持ち、肺の炎症と線維化を抑制し、FIBRONEERTM-IPF試験およびFIBRONEERTM-ILD試験において、呼吸機能の低下抑制を示しました。また、両試験の併合解析の結果からは死亡リスクの有意な低下が示され、ジャスケイド®錠が新たな治療選択肢として加わったことは、患者さんにとって大きな希望になると考えます」と述べています。
また、ベーリンガーインゲルハイムの医療用医薬品事業ユニット担当取締役兼取締役会会長のシャシャンク・デシュパンデ氏は、「本日、日本においてジャスケイド®錠が承認されたことは、IPFおよびPPFとともに生きる人々にとって大きな一歩であり、特にIPFにおいては10年以上ぶりとなる新たな治療選択肢の登場を意味します。今回の承認により、臨床試験で確認された有効性と忍容性のデータとともに、治療の継続を支える新たな経口治療薬を日本の医師へ提供することが可能になります。これにより、より多くの患者さんが治療を継続でき、将来により大きな希望を持って向き合えるようになることを期待しています」と述べています。
