ウパダシチニブ、既存治療で効果不十分な高安動脈炎を予定とする効能・効果として希少疾病用医薬品指定を取得
アッヴィ合同会社は3月23日、既存治療で効果不十分な高安動脈炎を予定とする効能・効果として、ウパダシチニブが希少疾病用医薬品の指定を厚生労働省より3月19日付で取得したと発表しました。
高安動脈炎（指定難病40）は、大動脈やその主要分岐、冠動脈、肺動脈などに原因不明の炎症が生じる大型血管炎であり、指定難病のひとつです。高安動脈炎では、血管壁の炎症によって血管が狭窄、閉塞、拡張などの病変をきたし、結果として心臓や脳、腎臓、肺など重要な臓器や組織への血流障害や損傷がを引き起こされます。国内の患者数は約5,000名と推定され、毎年新たに約200名から300名が発症しているとされています。約9割の患者さんが女性であり、発症年齢は20歳前後に最も多くみられます。
ウパダシチニブは、アッヴィが自社開発した1日1回経口投与する低分子のヤヌスキナーゼ（JAK）阻害剤です。日本国内においてこれまでに関節リウマチを含む8つの適応症に対する治療薬として承認を取得していますが、高安動脈炎への適応症は現時点では承認されていません。
現在、高安動脈炎の治療法としては、副腎皮質ステロイドやIL-6阻害薬が推奨されていますが、治療選択肢は限られています。ステロイドの減量により再発するケースや、ステロイドと従来の免疫抑制剤による治療で一時的に寛解が得られた患者さんであっても、ステロイドの減量や中止によって80％以上の高い再発率が報告されています。現状において既存治療では効果が不十分な場合や、合併症によって治療が困難となる患者さんも存在します。
