【米国】ドラベ症候群の治療薬候補zorevunersen、疾患修飾の可能性を示すデータが医学誌で発表
米バイオジェン社と米ストーク・セラピューティクス社は3月4日、ストーク社が開発中のzorevunersenの臨床試験データがThe New England Journal of Medicine（NEJM）に掲載されたと発表しました。
ドラベ症候群（指定難病140）は、幼少期に発症する重度の発達性てんかん性脳症（DEE）で、重い反復性のけいれん発作や認知、行動の障害を引き起こす疾患です。成長に伴い、発達マイルストーン達成において同年齢の神経学的に標準的な小児との差が大きくなります。現在、この病気の根本的な原因にアプローチできる承認済みの疾患修飾治療薬は存在していません。
今回掲載されたデータは、完了した第1および第2a相試験と、それに続く進行中の継続試験の結果です。これらのデータから、zorevunersenがドラベ症候群において初めての疾患修飾薬となる可能性が示されました。抗けいれん薬と併用してzorevunersenを投与された患者さんにおいて、けいれん発作が大幅かつ持続的に減少したほか、コミュニケーションや運動スキルなどの認知および行動面でも改善が見られました。これらの効果は、3年間にわたる追加治療期間を通じて継続しています。
現在、さらに大規模な第3相試験が国際的に進行中であり、2027年半ばにはさらなるデータが明らかになる予定です。
NEJM誌に掲載された論文の責任著者であるヘレン・クロス博士はプレスリリースにて、「これらのデータはドラベ症候群治療のターニングポイントになる可能性を有しています。てんかん発作の減少が極めて重要なことに変わりはありませんが、これらの試験で見られた認知、行動、およびQOLの改善はこの疾患の予後、すなわち患者さんとご家族の人生を変える可能性を示唆するものです」と述べています。
また、ドラベ症候群基金のチーフ・エグゼクティブ・オフィサーを務めるメアリー・アン・メスキス氏は、「25年以上前に私の息子がてんかん発作を起こし始めた頃の私たち家族と同様に、ドラベ症候群は何の前触れもなく家族を襲います。長い年月をかけて認知度や診断、治療は大きく進歩しましたが、ドラベ症候群を取り巻く現実は厳しいままであり、患者や家族の人生を一変させるものです。私の息子のような人々が一人で服を着られるようになるとか、両親とより良いコミュニケーションをとることを助けてくれる治療薬は、日々の生活のリズムや質を大きく変えてくれます」と述べています。
