アルナイラム社、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーに対するvutrisiranの第Ⅲ相試験の肯定的な試験結果を報告
アルナイラム社（米）はトランスサイレチン型アミロイドーシス治療薬として開発が進められるRNAi治療薬vutrisiranについて、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーを対象とした第Ⅲ相試験において主要評価項目と2つの副次的評価項目を達成したと発表しました。
トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーは、TTR遺伝子に起こる変異を原因として発症する遺伝性の進行性難治性疾患です。TTR遺伝子に変異が起こると異常なアミロイドタンパク質が蓄積され、周囲の臓器や神経を傷つけます。トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーと診断されてからの生存期間の中央値は約4.7年、心筋症を発症する場合は約3.4年です。
Vutrisiranはトランスサイレチン型アミロイドーシスの治療薬として開発が進められる、皮下注のRNAi治療薬です。RNAi（RNA干渉）は遺伝子発現抑制と呼ばれる現象であり、これに着目した医薬品開発が進められています。アルナイラム社の低分子干渉RNAが疾患に関わるタンパク質をコードしているmRNAの発現を抑制しタンパク質産生を阻害することで治療効果が期待できます。
