ファブリー病経口治療剤「ガラフォルドⓇカプセル123mg」投薬期間制限解除
ライソゾーム病のひとつであるファブリー病の経口治療剤であるガラフォルドという薬が、初のファブリー病経口薬として発売されてから一年が経過したことにより、一回の診察で処方できる日数を１４日に限定する制限から開放されました。
ファブリー病は、α‐ガラクトシダーゼ（α-GAL）という酵素が減少し、本来分解されるはずのGL-3という物質が蓄積していきます。いままでの治療薬は、この不足している酵素を補充する薬剤を二週間に一度点滴で服用することがあげられます。しかし、このガラフォルドは、体内で不安定なα-GALをサポートすることで、正常に機能させることが期待されています。
今まで様々な変遷はありましたが、新医薬品に関しては一定の診察頻度を確保し、患者の観察を十分に行う必要があるという観点から現在「新医薬品に関わる14日を限度とする投薬期間制限」というものがあり、この薬を使うには最低でも２週間に一回医師の診察を受け、処方箋を出して貰う必要があります。今回投与期間制限が解除されたことで、患者さんの通院頻度を下げ、患者さんのQOLのさらなる向上を実現できるかもしれません。薬は時として強い副作用で患者さんを傷つけてしまう可能性があるだけに、ほいほいと新薬だからと使っていくことには慎重になるのはやむを得ませんし、ある意味誠実な姿勢でしょう。そんな中でも「１４日」というのが短すぎるのではないか、という議論も行われており、絶えず検討がなされています。少しずつ制度がいいところへ落ち着くよう変わっていくことに期待していきたいですね。
