Soticlestat、ドラベ症候群またはレノックス・ガストー症候群を対象とした臨床試験で主要評価項目を達成
武田薬品工業とOvid社は、ドラベ症候群 (指定難病140) またはレノックス・ガストー症候群 (指定難病144) の小児患者を対象としたSoticlestatの第Ⅱ相臨床試験において、主要評価項目である発作頻度の減少を達成したと発表しました。
Soticlestatは、武田薬品とOvid社が共同で開発を進めているてんかん脳症治療薬です。脳内でコレステロール量のバランスを調節している酵素の働きを阻害し、発作の制御を改善すると期待されています。第Ⅱ相臨床試験であるELEKTRA試験において、プラセボ群と比較してSoticlestatを投与した患者はけいれん発作および脱力発作の発生頻度が有意に減少しました。さらに、Soticlestatの忍容性は概ね良好であり、安全性については過去の試験に加え新たに留意すべき点は認められませんでした。
ドラベ症候群とレノックス・ガストー症候群
ドラベ症候群は1歳までの赤ちゃんにけいれんが起こり、その後何度もけいれんを繰り返します。多くの場合はてんかん発作を伴い、発達障害なども見られます。日本国内に約3000人ほどの患者がいると推定されており、SCN1A遺伝子の変異が原因ではないかと考えられています。レノックス・ガストー症候群は、幼児期から小児期にてんかん発作が起こり、その後もてんかん発作が繰り返します。特徴的な脳波が検出されることが知られていますが、症状はいくつかのタイプに分けられます。また、多くの場合知的障害を伴います。
