筋ジス治療用核酸医薬の医師主導治験始まる
国立精神・神経医療研究センター（NCNP）は、日本新薬株式会社と共同研究を進めてきたデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬（アンチセンス核酸医薬品 NS-089/NCNP-02）の医師主導治験を開始したと発表しました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、遺伝子変異が原因で正常にジストロフィンタンパク質が生産されなくなるために筋力低下を起こす遺伝性の筋疾患です。アンチセンス核酸医薬品は、このジストロフィンタンパク質を作るための遺伝子情報の一部（エクソン）を取り除き（スキップ）、誤ったたんぱく質が生産されることを抑制/修正し、正しい機能を持ったタンパク質を作るように誘導することで筋機能を改善させる働きが期待されています。
9月26日に国産初のアンチセンス核酸医薬品として、日本新薬株式会社はエクソン53スキップ薬（一般名：ビルトラルセン）の承認申請を行いました。しかし、スキップの対象となるエクソンは患者さんの変異形式によって異なるため、異なるエクソンを対象とした治療薬を増やし、治療の選択肢を広げてゆく必要があります。
今回の治験薬NS-089/NCNP-02は世界初のエクソン44を対象としたスキップ薬です。
今後、治験が無事に進み、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療選択肢が増えてゆくことが期待されます。
