開発中のムコ多糖症II型治療薬RGX-121に関する規制当局対応の最新情報を開示
日本新薬株式会社は5月15日、REGENXBIO社が開発中のRGX-121に関する規制当局対応の最新情報を開示したと発表しました。
今回開示された最新情報によると、米国食品医薬品局（FDA）はRGX-121臨床試験の実施保留命令（クリニカル・ホールド）を解除しました。また、REGENXBIO社は、RGX-121に関する審査完了報告通知（CRL：Complete Response Letter）に対する申し立てを行っており、今後の進め方について当局との協議を継続しているとのことです。
RGX-121は、REGENXBIO社がムコ多糖症Ⅱ型（MPSⅡ、ハンター症候群）の治療を目的として開発を進めている遺伝子治療薬です。日本新薬は、2025年1月にREGENXBIO社から米国におけるRGX-121の独占的販売権と、日本を含むアジアにおける独占的開発販売権を取得しています。米国で承認が取得された後は、日本新薬の米国子会社であるNS Pharma社が販売や販促活動を実施する予定です。
ムコ多糖症II型は、ライソゾームで働く酵素イズロン酸-2-スルファターゼの欠損、またはその働きが弱いことにより、ムコ多糖が全身の細胞の中に蓄積する遺伝性の進行性疾患です。
