プロピオン酸血症治療薬mRNA-3927の商業化に向けてモデルナ社とRecordati社が戦略的提携を締結
米モデルナ社は1月29日、開発中のプロピオン酸血症治療薬「mRNA-3927」について、最終段階の臨床開発および承認後のグローバル商業化を推進するため、伊Recordati社と戦略的提携を締結したと発表しました。
プロピオン酸血症（指定難病245）は、世界で約10万から15万人に1人の割合で発症するとされる重篤な希少疾患です。遺伝子の変異により体内で特定の酵素が正常に働かず、有害な代謝産物が蓄積してしまうことで、生命を脅かす発作や多臓器への合併症を引き起こします。現在、病気の根本原因に作用する有効な治療法は存在していません。
mRNA-3927は、モデルナ社が強みを持つmRNA技術を活用し、正常な酵素を作り出すための情報を体内に送ることで、酵素の機能を回復させることを目指す新しい治療薬です。
今回の提携により、モデルナ社は承認取得までの臨床開発と製造を引き続き主導し、Recordati社は承認後のグローバルな商業化を担当することになります。
モデルナ社のステファン・バンセル最高経営責任者はプレスリリースにて、「プロピオン酸血症とともに生きる患者さんの生活を改善するという共通の使命のもと、Recordati社と提携できることを誇りに思います。Recordati社は、希少疾患領域における深い商業化の専門性と、PA（プロピオン酸血症）において確立されたグローバルな商業基盤を有しており、mRNA-3927が承認された際に、その価値をより迅速に患者さんへ届けるうえで大きな力となるでしょう」と述べています。
また、Recordati社のロブ・コーレマンス最高経営責任者は、「プロピオン酸血症は、疾患修飾治療が存在しないことから、依然として大きなアンメット・メディカル・ニーズを抱える重篤な希少疾患です。革新的なmRNA技術を臨床に応用してきたモデルナの知見と、当社が有する希少代謝疾患領域での経験および確立された商業基盤を組み合わせることで、患者さんのために本治療製品の開発を前進させる体制が整いました。臨床データには大きな期待を寄せており、2026年に予定されている主要データの解析を楽しみにしています。本提携は、当社の開発パイプラインを強化するとともに、代謝疾患分野における長年の取り組みをさらに発展させるものです」と述べています。
なお、mRNA-3927は現在、承認申請を目的とした臨床試験での目標症例数の登録を完了しており、2026年内に主要な試験結果の解析が行われる予定です。
