遺伝性血管性浮腫（HAE）の経口急性発作治療薬セベトラルスタットが希少疾病用医薬品に指定、製造販売承認の申請も
カルビスタ ファーマシューティカルズ ジャパン株式会社は1月28日、セベトラルスタット（sebetralstat）が厚生労働省による希少疾病用医薬品の指定を受けるとともに、同製品の承認申請を行ったと発表しました。
遺伝性血管性浮腫（HAE）は、突然、皮膚や粘膜が腫れたりむくんだりする遺伝性の疾患です。のどが腫れると、呼吸困難に陥ることがあり、命に関わる場合もあります。
セベトラルスタットは、遺伝性血管性浮腫（HAE）の成人および12歳以上の小児患者さんを対象とした急性発作治療薬として開発中の経口投与可能な新規血漿カリクレイン阻害薬です。承認されれば、日本で初めての経口投与可能な遺伝性血管性浮腫（HAE）急性発作治療薬となります。
今回の承認申請は、第3相KONFIDENT試験結果および進行中の非盲検継続投与KONFIDENT-S試験のデータを含めて実施されました。
カルビスタ ファーマシューティカルズの最高経営責任者（CEO）ベンジャミン・L・パレイコ氏はプレスリリースにて、「今回の日本におけるセベトラルスタットの承認申請は、この重要な新しい治療薬をできるだけ多くのHAE患者さんへお届けするという、私共の願いを大きく前進させるものです。（中略）当社は、HAE患者さんと医療従事者の皆様の治療環境を向上する上で、最前線に立てていることを誇りに思っています」と述べています。
