閉塞性肥大型心筋症（oHCM）治療薬CAMZYOSの新たな長期追跡データを発表
米ブリストル マイヤーズ スクイブ社は9月1日、NYHA心機能分類II度又はIII度の閉塞性肥大型心筋症（oHCM）の成人患者さんを対象としたCAMZYOS（一般名：マバカムテン）のMAVA-Long-Term Extension（LTE）試験のEXPLORER-LTEコホートにおける新たな長期追跡結果を発表しました。
肥大型心筋症のうち、左室から血液が出ていく部位が狭くなることがあり、これを閉塞性肥大型心筋症（oHCM）と呼びます。
心機能分類II度又はIII度の閉塞性肥大型心筋症（oHCM）の成人患者さんを対象に試験を実施した結果、安静時の左室流出路（LVOT）圧較差、バルサルバLVOT圧較差、左房容積係数、N末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）値を含む心エコー測定項目やバイオマーカーにおいて、最長3.5年（180週）に及ぶ継続治療において一貫した改善を示しました。また、NYHA心機能分類および患者報告アウトカム（PRO）で評価される症状および機能的能力の改善も認められました。最長3.5年間のCAMZYOSの安全性プロファイルは、これまでに確立されたものと一致しており、新たな安全性シグナルは確認されませんでした。
データカットオフ時点で、MAVA-LTE試験に登録された231例中211例がCAMZYOSを投与され、185例および99例がそれぞれ156週目および180週目（3.5年）に到達しました。EXPLORER-LTEコホートのデータ解析から得られた主な結果より、ベースラインから156週目および180週目までの間で心エコー測定項目およびバイオマーカーの持続的改善が示されました。心エコーマーカーでは、156週目および180週目のバルサルバLVOT圧較差がいずれも55.3mmHg減少し、平均安静時LVOT圧較差が156週目および180週目でそれぞれ 40.2mmHgおよび40.3mmHg減少しました。平均左房容積係数はベースラインから144週目および180週目まで改善が持続し、それぞれ3.5mL/m2および5.5mL/m2減少しました。
平均左室駆出率（LVEF）はベースラインから180週目までで11％低下し、平均値（63.9％）は正常範囲内でした。バイオマーカーデータの評価では、NT-proBNP値の中央値は156週目に504ng/L、180週目には562ng/L減少しました。
180週目は、ほとんどの患者さん（66.3%）がNYHA心機能分類Ⅰ度でした。全体として、108例（46.8％）が試験中にNYHA心機能分類I度およびバルサルバLVOT圧較差30mmHg以下を達成し、データカットオフまで維持されました。HCM症状質問票（HCMSQ）で測定されたPROでは、最初の12週間の治療によりベースラインからの息切れスコアの急速な改善が認められ、156週目および180週目まで持続しました。
EXPLORER-LTEの解析では、CAMZYOS投与による新たな安全性シグナルは認められませんでした。合計20例（8.7％）の患者さんのLVEFが一時的に50％未満に低下しましたが、治療中断後に全例のLVEFが50％以上に回復し、14例がCAMZYOSによる治療を再開しました。
西Puerta De Hierro大学病院循環器科の遺伝性心疾患・心不全ユニット長兼スペイン国立心臓血管研究センター（CNIC）の教授Pablo García-Pavia（MD,PhD）はプレスリリースにて、「CAMZYOSの投与により、3年以上にわたって複数の心機能指標が一貫して持続的に改善したことがわかりました。これは、この治療法が oHCM患者さんの重要な治療ニーズに合致していることを示しています。これら長期データが良好であったこと、さらにはCAMZYOSがESCのoHCM治療ガイドラインに記載されたことは、生涯にわたって継続的な管理を必要とするこの疾患の長期的な治療に重要な役割を果たしていることを明確に示しています」と述べています。
また、ブリストル マイヤーズ スクイブ社の免疫、心血管、神経科学領域（ICN）開発担当シニアバイスプレジデント兼責任者Roland Chen（MD）は、「CAMZYOSの長期追跡調査のデータ解析からこれまでに得られた結果は、従来まで選択肢が限られていたoHCM患者さんに対する本治療薬の確立された安全性と有効性のプロファイルを示すものです。CAMZYOSは、oHCMの原因を標的とする薬剤として初めてかつ唯一承認された心筋ミオシン阻害薬であり、世界中の患者さんの治療展望を再定義するものです」と話しています。
