縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー治療剤アセノベル、製造販売承認を取得
ノーベルファーマ株式会社は3月26日、縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー治療剤「アセノベル徐放錠500mg」が製造販売承認されたと発表しました。
縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーは、体幹から離れた部位の筋肉が委縮・変性していく極めてまれな疾患です。縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーの患者さんは、アセノイラミン酸（N-アセチルノイラミン酸、代表的なシアル酸）の合成が生体内で十分にできないため、筋肉のシアル酸の量が少ないことや、いくつかのタンパク質のシアル酸含量が低下していることが明らかになっています。
これまで、縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーの根本的な治療法はなく、対症療法として主に拘縮を防ぐ目的でのリハビリが行われてきましたが、アセノベルの承認により、縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーの治療効果に期待ができるといいます。
マウスを用いた実験において、病気の発症前からアセノイラミン酸を与え続けると運動能力、骨格筋の収縮力、血液検査の値、筋病理像などが正常マウスと同じように推移することが明らかになり、この病気の患者さんにおいてアセノイラミン酸の摂取が病態の改善、進行抑制に期待できることが判明しました。
以上の結果から、縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーを治療するための薬としてアセノイラミン酸を実用化できるよう、国立精神・神経医療センター（NCNP）および東北大学との共同研究により開発を進めて来たそうです。
今回のアセノベルの承認は、NCNPとNPO法人遠位型ミオパチー患者会（PADM）からの開発要請を受け、医師主導国内第II/III相試験及び国内長期投与試験、有効性確認試験などを実施し、その結果に基づくものです。
なお、アセノベルは、2021年2月に希少疾病用医薬品として指定されています。
