デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤ビルテプソの第Ⅱ相試験データを国際学会にて発表
日本新薬株式会社は3月6日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤「ビルテプソ」（一般名：ビルトラルセン、以下「ビルテプソ」）の第Ⅱ相試験（Galactic53 trial）の結果を、3月3日～3月6日にフロリダで開催された2024 Muscular Dystrophy Association Clinical &Scientific Conferenceにおいて、ポスター発表したと発表しました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、筋肉を丈夫に保つために重要な働きをするジストロフィンというタンパク質が作られないため、筋力が低下する性染色体に起因する遺伝性の疾患です。幼少期に、下腿の肥大、転びやすい、走れないなどの症状が現れます。
ビルテプソは、エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の患者さんに対する治療薬です。日本においては、条件付早期承認制度の対象医薬品となり2020年3月に厚生労働省から承認され、同年5月から販売および情報提供活動を行っています。
第Ⅱ相試験であるGalactic53 trialは、歩行不能患者さんや呼吸機能に対するビルテプソ の影響を初めて評価した多施設共同試験です。エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されている、8歳以上の歩行可能および歩行不能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の患者さん10名を対象に、ビルテプソ80mg/kgを週1回、48週間静脈内投与しました。主要評価項目として安全性、副次評価項目の有効性として運動機能や呼吸機能を評価し、一部の評価項目では、患者背景を一致させた自然歴データと比較して評価しました。
ビルテプソによる有害事象は、血尿、アレルギー反応、高血圧が報告されましたが、重篤な有害事象はなく、有害事象による投与中止例もありませんでした。このことから、ビルテプソの忍容性は良好であることが確認されました。
有効性評価において、歩行可能群および歩行不能群の両群ともに、49週間にわたり上肢の運動機能が維持されていました。また、ビルテプソによる呼吸機能の改善が認められました。
