【欧州】遺伝性血管性浮腫の発作抑制薬ドニダロルセンの独占的販売権に関するライセンス契約を締結
大塚製薬株式会社は12月19日、米・アイオニス社が遺伝性血管性浮腫（HAE）の発作抑制薬として開発するドニダロルセン（開発コード：ISIS 721744）について、欧州における独占的販売権をアイオニス社から取得するライセンス契約を締結したと発表しました。
遺伝性血管性浮腫（HAE）は、顔（くちびる、まぶた、舌など）、腹部、手足などの目に見える場所だけでなく、消化管や喉頭など全身のいたるところが腫れたりむくんだりする遺伝性疾患です。のどが腫れると呼吸困難や窒息により、ひどいときは死に至ることもあります。現在、欧米では20,000人以上の患者さんが罹患していると推定されています。
ドニダロルセンは、遺伝性血管性浮腫（HAE）の急性発作において重要な役割を果たすといわれているカリクレイン経路を標的とする核酸医薬（アンチセンス阻害剤）です。カリクレイン経路の最上流に位置するプレカリクレインのメッセンジャーRNAを破壊し、プレカリクレインタンパクの産生を抑制します。その結果、浮腫を促進する原因であるブラジキニンの生成を抑制し、発作を予防すると考えられています。
ドニダロルセンはフェーズ2試験において、遺伝性血管性浮腫の発作を抑制する有効性が認められ、良好な安全性および忍容性プロファイルを示しました。現在、グローバルフェーズ3試験を実施しており、米国では希少疾病用医薬品に指定されています。
また、大塚製薬株式会社代表取締役社長の井上眞氏は「このたびのRNAを標的とした創薬におけるリーダーであるアイオニス社との提携により、HAE患者さんのアンメットメディカルニーズに貢献できるドニダロルセンを欧州の患者さんにお届けできることを楽しみにしています」と述べています。
