ボックスゾゴ皮下注射用、新規作用機序を有する軟骨無形成症治療薬として国内製造販売承認を取得
BioMarin Pharmaceutical Japan株式会社は6月22日、軟骨無形成症治療薬「ボックスゾゴ(R)皮下注用0.4mg/0.56mg/1.2mg（一般名：ボソリチド（遺伝子組換え）)」について、骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症の効能又は効果で国内製造販売承認を取得したと発表しました。
軟骨無形成症は、軟骨細胞の異常により、低身長や手足の短さ、その他多くの合併症を示す希少疾患。ボックスゾゴ皮下注用は、米BioMarin社が軟骨無形成症の治療薬として世界で初めて開発したC型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）類縁体です。欧州および米国では、軟骨無形成症の治療薬として、それぞれ2021年8月と2021年11月に承認を取得しています。
同剤は、ナトリウム利尿ペプチド受容体B（NPRB）に結合し、軟骨無形成症で異常に活性化されるFGFR3の下流のシグナル伝達を拮抗的に阻害することで、軟骨内骨化による骨形成を改善します。
今回の国内製造販売承認取得について、BioMarin Pharmaceutical Japanの代表取締役の中村圭氏はプレスリリースにて「本邦において、約25年ぶりとなる軟骨無形成症に対する新規治療薬であるボックスゾゴ(R)を提供できることを社員一同大変嬉しく思います。これにより、早期からの軟骨無形成症に対する治療が可能となります。」と述べるとともに、「私たちはこれからも、“一日も早く、人でも多く”の患者さん、患者さんの事を想う全ての方々へ笑顔をお届けすることを目指します」と述べています。
