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原発性ミトコンドリアミオパチー治療薬として開発中の選択的PPARδ調節剤 ASP0367/MA-0211、FDAよりファストトラック指定

アステラス製薬株式会社は原発性ミトコンドリアミオパチー(PMM)治療薬として開発中の選択的PPARδ調節剤 ASP0367/MA-0211について、米国食品医薬品局(FDA)よりファストトラック指定を取得したと発表しました。

原発性ミトコンドリアミオパチーはミトコンドリア病の一種であり、筋力低下や疲れやすさ、筋委縮などがみられます。心臓の筋肉に症状があらわれると心筋症や心不全にも繋がり、さらに、致死的な合併症を引き起こす可能性もあります。ミトコンドリア病はミトコンドリアのDNAまたは核のDNAに原因遺伝子があると引き起こされることが知られており、ミトコンドリアミオパチーの症状がみられる患者は約8,000人に1人と報告されています。

ASP0367/MA-0211(以下、ASP0367)は経口摂取可能な選択的PPARδ調節剤で、健常成人を対象に行われた第Ⅰ相臨床試験より筋細胞内のミトコンドリア数を増加し、また、機能を高めることで筋持久力の低下や疲労を改善する効果が期待されます。現在は原発性ミトコンドリアミオパチー患者にASP0367を投与した際の安全性と有効性を検証するための第Ⅱ/第Ⅲ相臨床試験の準備が進められています。

出典元
アステラス製薬 ニュース

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