アルナイラム社の givosiran米国食品医薬品局（FDA）より承認を取得
−givosiranがAHP患者のポルフィリン症発作率の有意な低下を示した第III相ENVISION試験の結果に基づき、成人の急性肝性ポルフィリン症（AHP）の治療薬として、承認を取得−
−新薬承認申請受諾からわずか4カ月未満でFDAの承認を取得–
−givosiranは 過去16カ月にFDAが承認したアルナイラム社の２つ目のRNAi治療薬で、N-アセチルガラクトサミン（GalNAc）とのコンジュゲートRNA治療薬としては世界初の承認–
マサチューセッツ州ケンブリッジ[2019年11月20日] – RNAi 治療のリーディングカンパニーであるAlnylam Pharmaceuticals 社（以下、アルナイラム社）は、本日、givosiran 皮下注が成人の急性肝性ポルフィリン症（AHP）治療薬として米国食品医薬品局（FDA）に承認されたことを発表しました。AHP は、生命を脅かしうる致死性の急性発作や、患者さんによっては日常生活の機能や生活の質に悪影響を及ぼす慢性症状を特徴とする、遺伝性の超希少疾患群です。また、慢性神経障害性疼痛、高血圧、慢性腎疾患および肝疾患などの長期合併症を伴うこともあります。givosiranは、入院、緊急訪問診療、または自宅でのヘミン静注を要するポルフィリン症発作の発現率を有意に低下させることが示されました。
